智通财经APP获悉，有消息称，美国食品药品监督管理局(FDA)在对罕见疾病疗法新药研发商Larimar Therapeutics(LRMR.US)旗下Nomlabofusp临床项目进行了二期数据审查后，取消了对该药物的部分临床限制。受此消息提振，Larimar Therapeutics周一美股盘后涨近23%。
据悉，Larimar Therapeutics是一家专注于开发复杂罕见疾病治疗方法的临床阶段生物技术公司。该公司旗下的Nomlabofusp(CTI-1601)是一种新型蛋白质替代疗法，旨在通过将frataxin递送至线粒体来解决Friedreich共济失调(FA)的根本原因。该药物的开放标签扩展(OLE)研究的中期数据预计将于第四季度公布。该公司的目标是在2025年下半年提交FDA市场申请。
其他开发Friedreich共济失调(FA)疗法的公司包括PTC Therapeutics(PTCT.US)和Design Therapeutics(DSGN.US)。百健(BIIB.US)的Friedreich共济失调(FA)治疗药物Skyclarys已于去年获得FDA批准用于治疗成人和16岁及以上青少年Friedreich共济失调(FA)患者，该药物在今年2月获得欧盟批准上市，用于治疗成人和16岁及以上青少年Friedreich共济失调(FA)患者。
