全球首次!美国联合医疗(UTHR.US)宣布肾病患者成功完成单一基因编辑猪肾移植

459 4月26日
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徐文强 智通财经资讯编辑。

智通财经APP获悉,日前,美国联合医疗(UTHR.US)宣布成功在一位心肾衰竭患者体内移植了由该公司研制的猪肾与胸腺,目前该患者在医院的恢复情形良好,在移植后12天仍未观察到器官排斥情形,这是全球首例移植到活体患者身上的猪胸腺肾移植手术。

值得一提的是,上个月所公布的全球首个猪肾移植手术中所使用的猪肾携带69种基因编辑,而United所研发的猪肾仅带有1种基因编辑。若是证明有效,仅携带单一基因编辑的猪能够更快地被培育,以快速解决器官供应短缺问题。

据悉,这次移植所使用的是由United开发的异种胸腺肾(商业名预定为UThymoKidney),这包含一种在研异种猪肾与来自同一只猪的胸腺组织。使用猪的胸腺组织旨在调节器官接受者的免疫系统,使之将UThymoKidney视为“自身”组织,从而降低排斥反应的可能性。UThymoKidney的来源猪仅针对合成细胞表面上的α-半乳糖(α-Gal)的基因进行单一基因编辑,使该基因失活或“敲除”。

由于含有此修改的猪组织中未检测到α-半乳糖,United公司将该猪系列组织称为GalSafe。α-Gal是一种细胞表面的糖,可导致猪器官立即被人体排斥。2020年12月,GalSafe猪系列获得FDA批准,可用作人类食品或生物医学用途的潜在来源,而这次公布的移植手术则是该猪系列首次在活体病患中的应用。

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