智通财经APP讯，君实生物(01877)发布公告，近日，公司收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，公司产品昂戈瑞西单抗注射液(重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液，产品代号：JS002)的两项新适应症上市申请已获得受理。
据悉，昂戈瑞西单抗是由公司自主研发的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体，是国内首个获得该靶点药物临床试验批件的中国企业。公司已完成2项在原发性高胆固醇血症(包括杂合子型家族性和非家族性)和混合型高脂血症患者人群中的III期临床研究，1项在纯合子型家族性高胆固醇血症患者中的II期临床研究、1项在杂合子型高胆固醇血症患者中的III期临床研究。另外，还有一项在塬发性高胆固醇血症和混合型高脂血症(他汀不耐受和心血管风险中低危)患者中单药治疗的III期临床研究已完成主要分析。
2023年4月，国家药品监督管理局受理了昂戈瑞西单抗的新药上市申请，用于治疗：(一)原发性高胆固醇血症(包括杂合子型家族性和非家族性)和混合型血脂异常;(二)用于成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症。
《中国血脂管理指南(2023年)》指出，心血管疾病是我国城乡居民第一位死因，其中以动脉粥样硬化性心血管疾病(以下简称“ASCVD”)为主。低密度脂蛋白胆固醇(以下简称“LDL-C”)水平升高是ASCVD的致病性危险因素，通过降低LDL-C水平可显著减少ASCVD的发病及死亡危险。尽管目前他汀类药物已成为降脂治疗的基础，但临床上约有9.1%的患者存在他汀不耐受，且在亚洲人群中该比例更高。对于他汀不耐受患者，停用或仅使用可耐受剂量的他汀类药物可能导致LDL-C水平不达标，从而无法达到降低患者ASCVD风险的目的。
杂合子型家族性高胆固醇血症(以下简称“HeFH”)是家族性高胆固醇血症的常见类型，估测患病率1/250~1/200，主要临床特征为LDL-C水平显著升高和早发冠心病。与非家族性高胆固醇血症患者相比，HeFH患者基础LDL-C水平更高且指南推荐的控制目标水平更低，若使用他汀类药物等治疗后LDL-C未能达标，将导致患者处于高心血管风险。PCSK9抑制剂作为强效降低LDL-C水平的新型降脂药物，已得到国内外血脂管理指南的推荐，并得到临床医生的广泛认可。
本次新适应症上市申请主要基于两项注册临床试验(JS002-005、JS002-007)。其中，JS002-005(NCT05325203)是在杂合子型家族性高胆固醇血症成年患者中完成的一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，JS002-007(NCT05621070)是在他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症成年患者中完成的一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究。
