智通财经APP获悉，1月23日，Ionis
Pharmaceuticals(IONS.US)宣布其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法donidalorsen用于治疗遗传性血管水肿(HAE)患者的3期OASIS-HAE研究获得积极结果。该疗法达主要终点，可显著降低患者HAE发作比率。基于这些数据，Ionis正准备向美国FDA递交新药申请(NDA)，而拥有donidalorsen在欧洲商业化独家权利的大冢(Otsuka)亦准备向欧洲药品管理局(EMA)递交上市许可申请(MAA)。Ionis计划在年中时于医学会议上公布该试验详细结果。
Donidalorsen在试验中表现出了良好的安全性和耐受性特征，在接受donidalorsen治疗的患者中没有发生严重不良事件。此外，Donidalorsen获美国FDA授予孤儿药资格，在欧盟的孤儿药资格正在审评中。
