智通财经APP获悉，10月25日，Alnylam Pharmaceuticals(ALNY.US)公布了其RNAi疗法ALN-APP治疗阿尔茨海默病(AD)和脑淀粉样血管病(CAA)的临床I期试验的积极中期结果。试验结果显示，单剂量ALN-APP的持续药效可长达10个月，同时，与AD和CAA相关的淀粉样蛋白片段Aβ42和Aβ40显著降低。
ALN-APP是一种靶向淀粉样前体蛋白(APP)的RNAi疗法药物，由Alnylam与Regeneron合作开发。目前，单剂量ALN-APP的进一步探索正在Ia期临床部分进行中。此外，第一名患者现已在Ib期临床部分(多剂量部分)中给药。Ib期临床部分首先在加拿大启动，现在也已获得在英国和荷兰进行所需的所有批准。
Alnylam ALN-APP项目负责人Tim Mooney表示：“这些中期数据表明单剂量ALN-APP可以实现深度靶向作用、长时间作用，也进一步说明了RNAi疗法在沉默中枢神经系统(CNS)致病基因方面的潜力。我们会继续进行Ib部分，进一步探索ALN-APP治疗AD和CAA的机会。”